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INSERM:遺傳病治療從子宮開始

2015-03-15 20:04 閱讀:1306 來源:中國婦產(chǎn)科網(wǎng) 作者:學**涯 責任編輯:學海無涯
[導讀] 遺傳性疾病的發(fā)生,與人體免疫系統(tǒng)密切相關(guān),對于出生后便患有本病的嬰兒來說,一生的治療會隨之而來。不過,在小鼠中開展的研究顯示,針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始,從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

    遺傳性疾病的發(fā)生,與人體免疫系統(tǒng)密切相關(guān),對于出生后便患有本病的嬰兒來說,一生的治療會隨之而來。不過,在小鼠中開展的研究顯示,針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮里開始,從而提高嬰兒出生后的治療成功率。

    人體的免疫系統(tǒng)非常善于確認并摧毀外來物質(zhì)。一旦人體遭遇某個特定的入侵者,如果它再次出現(xiàn)的話,免疫細胞便會發(fā)起更加快速的反應。這就是疫苗背后的基本原理。

    不過,當人體想讓身體接受外來物質(zhì)比如捐贈的器官時,這種機制會產(chǎn)生問題。然而,情況并非總是如此。上世紀50年代,一群來自英國倫敦大學學院的研究人員發(fā)現(xiàn),使免疫系統(tǒng)在子宮中接觸外來物質(zhì)會產(chǎn)生相反的效果。

    來自法國國家健康與醫(yī)學研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考慮觸發(fā)這種啟動效應能否有助于治療諸如血友病等遺傳性疾病。

    在血友病中,基因變異導致凝血蛋白的缺失。最常見的血友病類型是由凝血因子VIII缺失引發(fā)的。對于生來便患有該病的人,可以給其注射凝血因子VIII,但約有五分之一的血友病患者的免疫系統(tǒng)會產(chǎn)生使蛋白失效的抗體。

    為觀察子宮中的啟動效應能否對免疫反應造成任何不同影響,Lacroix-Desmazes團隊將凝血因子VIII的一部分附著在另一種蛋白上,后者能使凝血因子穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨后,該團隊將其注入缺乏凝血因子VIII的懷孕小鼠體內(nèi)。一旦鼠崽出生,研究人員便利用凝血因子VIII療法治療所有后代。他們發(fā)現(xiàn),在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言,其免疫系統(tǒng)產(chǎn)生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%.


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