基因治療新方法無需傳遞DNA(2)
2011-02-16 09:45
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來源：生物通
作者：大*勒
責(zé)任編輯：大彌勒
[導(dǎo)讀] 人類許多疾病都與自身基因組存在的缺陷有著密切的關(guān)系，利用基因治療將外源正常基因?qū)氚屑?xì)胞直接替代突變基因被視為是糾正或補(bǔ)償基因組缺陷的一種理想的方法。近日由德國慕尼黑大學(xué)醫(yī)學(xué)中心Carsten Rudolph博士領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究小組開發(fā)了一種無需傳遞DNA的
這種被研究人員命名為“轉(zhuǎn)錄物治療”的新方法無疑為靶向性治療開辟了新的機(jī)遇。修飾性mRNAs攜帶著遺傳信息進(jìn)入細(xì)胞，在細(xì)胞內(nèi)直接指導(dǎo)合成治療活性蛋白。這種新方法不僅具有治療遺傳性疾病的潛力，還提供了一條基于蛋白質(zhì)的治療新途徑。
在這篇論文中，Rudolph等利用模型小鼠驗(yàn)證了修飾性mRNAs的效能。當(dāng)研究人員通過肌肉注射的方法向模型小鼠導(dǎo)入編碼**的mRNAs時(shí)，他們發(fā)現(xiàn)mRNAs可**小鼠體內(nèi)紅細(xì)胞分化，并4周后觀察到小鼠紅細(xì)胞數(shù)量顯著增多。
此外，研究小組還在模型小鼠中證實(shí)了這一新技術(shù)可用于有效治療遺傳性疾病。為此研究人員選取了一種帶有致命性先天肺缺陷而無法生成肺表面活性蛋白B (SP-B)的小鼠品系。當(dāng)研究人員采用氣霧劑的方式將編碼SP-B的mRNA導(dǎo)入到突變小鼠的肺中證實(shí)其能有效修復(fù)肺功能，且這一效應(yīng)持續(xù)了整個(gè)研究期。
Rudolph表示相信這種新的“轉(zhuǎn)錄治療”技術(shù)將在再生醫(yī)學(xué)以及新陳代謝疾病的治療中顯示遠(yuǎn)大的前景，并期待在未來的數(shù)年內(nèi)進(jìn)入到臨床試驗(yàn)中檢測(cè)這些修飾mRNAs的治療效應(yīng)。
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