從走路經(jīng)常摔倒到連翻身不能,7歲的陳飛飛被診斷為進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥,為了延緩生命,在淮安市第一人民醫(yī)院接受了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植手術(shù)。
進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥,簡稱為肌無力,主要是因為母親的染色體有一段基因缺失。缺了這個基因后,孩子先天就缺乏一種叫做抗肌萎縮蛋白的基因。沒有這個基因,隨著年齡的增長,他的肌肉就會逐漸萎縮壞死,原有的肌肉被大量的脂肪所替代,人便逐漸失去運動能力。肌無力的早期表現(xiàn)為運動受限,然后全身肌肉會逐漸變硬變壞,失去行走能力,最后心肌、呼吸肌萎縮導(dǎo)致死亡。患者多數(shù)在18~20歲離世。
再造免疫系統(tǒng)是目前最有效手段
肌無力是一種遺傳性疾病,目前無法根治,因此潘文友主任建議小飛飛嘗試間充質(zhì)干細(xì)胞治療。間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有自我更新與多向分化潛能的細(xì)胞,被稱為萬能細(xì)胞。它就像一粒種子,被植入肌肉后,就能在病變的肌肉里釋放小修復(fù)因子,使血管和神經(jīng)重生。潘文友主任說,目前,像小飛飛這種情況,如果將干細(xì)胞移植入體內(nèi),應(yīng)該根據(jù)需要分化出缺失的基因,使肌體獲得自我修復(fù)的能力,再造免疫系統(tǒng)。這被認(rèn)為是目前最有效的治療手段。
另外,與臍帶血干細(xì)胞相比的一個最大的方便之處在于,臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞不需要任何配型就能直接使用,而且也不會出現(xiàn)排斥反應(yīng)。考慮到小飛飛家庭困難,在淮安一院醫(yī)務(wù)人員的積極爭取下,江蘇省干細(xì)胞庫決定為其免費提供臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。
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