您所在的位置:首頁(yè) > 血液科醫(yī)學(xué)進(jìn)展 > 八基因與骨髓增生異常綜合征有關(guān)
日本東京大學(xué)日前宣布,該校研究人員參與的一個(gè)國(guó)際研究小組首次發(fā)現(xiàn)了骨髓增生異常綜合征的致病基因。這一發(fā)現(xiàn)有助于開(kāi)發(fā)出針對(duì)這一疾病的治療藥物。
骨髓增生異常綜合征是一種血液病,是由于造血干細(xì)胞增殖分化異常所致。主要表現(xiàn)為外周血的全血細(xì)胞減少,骨髓細(xì)胞增生,細(xì)胞形態(tài)異常。部分患者在經(jīng)歷一定時(shí)期后轉(zhuǎn)化為急性白血病,還有部分患者雖未轉(zhuǎn)化為急性白血病,卻因感染、出血或其他原因死亡。
研究小組在新一期英國(guó)《自然》雜志網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說(shuō),該小組對(duì)29名來(lái)自日本、德國(guó)和中國(guó)**的骨髓增生異常綜合癥患者進(jìn)行了詳細(xì)的基因分析,結(jié)果發(fā)現(xiàn)8種基因與這種疾病有關(guān)。只要人體內(nèi)有其中一種基因發(fā)生變異,就容易患上骨髓增生異常綜合征。研究小組將這些變異基因中的一種移植到實(shí)驗(yàn)鼠細(xì)胞中,結(jié)果實(shí)驗(yàn)鼠自身造血的能力也大幅降低。
目前只有移植骨髓才能治療骨髓增生異常綜合征,致病基因的發(fā)現(xiàn)將有望開(kāi)發(fā)出針對(duì)這一疾病的治療藥物。
近日,首個(gè)單克隆抗體藥物daratumumab已被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(...[詳細(xì)]
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