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戈謝病臨床試驗聯(lián)合提案

2014-05-19 19:34 閱讀:1419 來源:醫(yī)學(xué)論壇網(wǎng) 責(zé)任編輯:潘樂樂
[導(dǎo)讀] 近日,為了推進小兒Gaucher病(戈謝病)新藥的臨床研究,EMA和美國食品和藥物管理局(FDA)發(fā)布了一項聯(lián)合提案。為便于公眾咨詢,這一提案將對外開放至2014年8月31日。

    近日,為了推進小兒Gaucher病(戈謝病)新藥的臨床研究,EMA和美國食品和藥物管理局(FDA)發(fā)布了一項聯(lián)合提案。為便于公眾咨詢,這一提案將對外開放至2014年8月31日。

    這一提案不僅為了推進EMA兒科藥物研究計劃(Paediatric Investigation Plan)和FDA兒科研究計劃(Pediatric Study Plan)快速達成一致,同時也為了提高研發(fā)治療這一罕見疾病的多種藥物的可行性。

    Gaucher病是以全身一些細胞內(nèi)特定化學(xué)物質(zhì)(葡萄糖腦苷脂)蓄積為特征的一種罕見疾病。該病的臨床表現(xiàn)非常寬泛,也加重了該病的嚴重程度。尤其是伴有神經(jīng)學(xué)癥狀的小兒,目前的治療手段遠遠不能滿足他們的需求,因此亟需新的治療方法來減輕疾病負擔(dān)。

    目前,針對該病已經(jīng)有大量的藥物在研發(fā)中;然而,因為該病的罕見性,開展臨床試驗變得非常困難。

    為了解決這一難題,上述聯(lián)合提案討論了兩種互補方法:

    從成人治療的角度外推到兒童,如模擬法。EMA和FDA考慮到應(yīng)用外推法的主要原因包括以下幾點:1)倫理因素,避免在小兒中開展不必要的研究;2)提高研究的效率;3)減輕小兒的負擔(dān);4)保證將資源分配到研究最需要的地方。

    同時開展多路徑、多公司合作的臨床試驗來確定新藥的安全性和有效性。與單獨對照試驗相比,這一方法將會減少納入研究的小兒總數(shù),因為同一研究組可用于評估多種新藥。該研究方法的具體設(shè)計方案已經(jīng)包括在了上述提案中。

    EMA官員Jordi Llinares Garcia解釋說,“這兩種互補方法不僅會加速新藥的研發(fā),而且會使納入試驗的患者數(shù)量達到最優(yōu)化,因此會減輕小兒及其家庭的負擔(dān)”。

    對于那些想要在他們研究中應(yīng)用以上新方法的贊助商,EMA建議其聯(lián)系監(jiān)管局以獲得科學(xué)指導(dǎo)。贊助商可以單獨咨詢EMA或者FDA,也可以同時咨詢這兩個機構(gòu)以獲得指導(dǎo)。

    今天這一聯(lián)合提案的發(fā)布是基于一項協(xié)商討論會的結(jié)果,該會議于2011年10月開始,并且有多組利益相關(guān)者參與其中。會議進行過程中,EMA和FDA于2012年9月針對小兒Gaucher病新藥的研發(fā),組織了一個研討會,邀請患兒父母、專家以及藥物研發(fā)人員共同參加,以討論臨床試驗的開展方法。


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