您所在的位置:首頁 > 神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)學(xué)進展 > 改善散發(fā)性遲發(fā)型線狀體肌病的新療法
散發(fā)性遲發(fā)型線狀體肌?。⊿poradic late-onset nemaline myopathy ,SLONM)是一種罕見的、呈亞急性進展的遲發(fā)性肌病。如果其發(fā)病機制與意義不明的單克隆丙種球蛋白相關(guān)(MGUS),其結(jié)果將是不利的:絕大多數(shù)病人在 1 至 5 年內(nèi)最終死于呼吸衰竭。
來自美國的 Nicol C. Voermans 等人進行了相關(guān)研究,旨在定性評估患有 SLONM-MGUS 的 8 位患者使用高劑量苯丙氨酸氮芥(HDM)配合自體造血干細胞移植(SCT)的長期治療效果,該研究成果于近日在線發(fā)表在最新一期 Neurology 雜志上。
本研究采用對系列病例進行回顧性研究的方法,隨訪病例為 8 人,隨訪時間為 1-8 年,以研究 HDM-SCT 治療方案在患者生存率、肌力和功能耐受等方面的改善以明確其長期療效。
研究結(jié)果顯示,有 7 例患者出現(xiàn)持久的、中等到良好程度不等的臨床療效(①包括患者 1 號(第二次 HDM-SCT 治療后)、2、3、4、6(第二次 HDM-SCT 治療后)、7、8 號),有兩例患者出現(xiàn)暫時性中等到良好程度不等的療效(②包括患者 1 和 6 號),還有 1 例患者沒有臨床療效,即 5 號患者。
平行來看,出現(xiàn)偏離臨床完全反應(yīng)的血液學(xué)反應(yīng)(患者 1 號(第一次 HDM-SCT 治療后)、2、3、4、6(第一次 HDM-SCT 治療后)、7、8 號),出現(xiàn)部分非常好的療效(患者 1 號、第二次 HDM-SCT]、3 號),部分療效(患者 6 ,第二次 HDM-SCT),既不表現(xiàn)出臨床療效,又不表現(xiàn)出血液學(xué)反應(yīng),最后因為疾病進展而死亡(5 號患者)。
本研究得出結(jié)論,此系列治療隨訪病例 HDM-SCT 治療方案在這種罕見的疾病的治療上有積極的療效,在進行血液治療和血液治療反應(yīng)不理想之前,出現(xiàn)預(yù)示不利結(jié)果的因素過程是長期的?;颊叩陌l(fā)病年齡、M 蛋白類型(κ和λ)和水平和肌無力的程度與具體的結(jié)果不存在相關(guān)性。
總之,這項對 SLONM-MGUS 長期回顧性隨訪研究表明,患者在進行 HDM-SCT 治療后,其生存率,肌力和功能耐受有所提高,HDM-SCT 方案在 SLONM-MGUS 患者中取得良好療效的因素是在發(fā)病的癥狀出現(xiàn),進行治療到出現(xiàn)良好的血液學(xué)反應(yīng)的時間較短,其再次強調(diào)了早期發(fā)現(xiàn)這種罕見的獲得性肌病的重要性。
證據(jù)分類:這項研究提供了Ⅳ級證據(jù),即對 SLONM-MGUS 的患者來說,HDM-SCT 治療方案提高存活率和提高生活質(zhì)量。
讓我們首先從抗血小板療法來進行討論。毫無疑問的是,阿司匹林對于卒中的二級預(yù)...[詳細]
研究者正在嘗試使用一種有力的影像學(xué)檢查工具,對難以尋覓的癲癇病灶進行定位。...[詳細]
意見反饋 關(guān)于我們 隱私保護 版權(quán)聲明 友情鏈接 聯(lián)系我們
Copyright 2002-2024 Iiyi.Com All Rights Reserved