2011年10月24日,Lundbeck宣布,美國食品藥品管理局(FDA)已批準(zhǔn)Onfi(氯巴占)用于年齡≥2歲的Lennox-Gastaut綜合征(LGS)患者癇性發(fā)作的輔助治療。Onfi是一種苯二氮類藥物,并且被列在聯(lián)邦**管制物質(zhì)名單-4 上。該藥發(fā)揮活性的確切機制尚不完全清楚,但被認(rèn)為通過與γ-氨基丁酸(GABA)A受體上的苯二氮位點結(jié)合而增強GABA能神經(jīng)傳遞。
Lundbeck在新聞發(fā)布會上指出,LGS是一種罕見且嚴(yán)重的癲癇形式,患者通常在兒童期獲得診斷,并且常常持續(xù)至成年期。這種疾病伴有多種類型的癇性發(fā)作,會在某些時期頻繁出現(xiàn)癇性發(fā)作,很多患者每天都發(fā)生。
FDA批準(zhǔn)Onfi是基于2項多中心對照研究的結(jié)果。這2項研究在受試者特征和既往治療方面十分相似。其中一項關(guān)鍵性3期研究納入238例目前或曾經(jīng)診斷為LGS的患者,主要終點是與4周基線期相比,12周維持期的跌倒發(fā)作(失張力性、強直性或肌陣攣性)每周發(fā)生頻率的下降百分率。另一項研究為2期劑量變化研究,招募了68例患者。兩項試驗的結(jié)果相似。
在3期試驗中最常見的不良反應(yīng)包括嗜睡或疲倦、發(fā)熱、流涎、侵犯性、易激惹、共濟失調(diào)和便秘。
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