法布雷病是一種極為罕見的X染色體連鎖遺傳的鞘糖脂類代謝疾病,這是一種被稱為人體細(xì)胞溶酶體脂蛋白代謝異常的疾病,因?yàn)樯眢w里缺少一種酶,導(dǎo)致有些脂蛋白無法分解,堆積造成各個(gè)系統(tǒng)病變。法布雷病患者如得不到及時(shí)、有效的治療,隨著疾病的進(jìn)展患者的腎臟、心臟、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等重要器官會產(chǎn)生嚴(yán)重的功能損害造成病變并危及生命。法布雷病臨床癥狀的多樣性導(dǎo)致就診患者散布多個(gè)科室,及時(shí)確診非常困難。有患者從發(fā)病到確診時(shí)間需要十多年,在此期間,患者四處尋醫(yī)求藥,常接受許多不恰當(dāng)?shù)闹委?,給患者以及家庭造成沉重的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān)。
法布雷病罕見病患者的治療,是一場和時(shí)間的賽跑,臨床試驗(yàn)可以為患者提供創(chuàng)新藥物并提高治療的可及性,共同提升罕見病的診療水平,探索多元化救助模式,惠及更多患者。現(xiàn)在正在開展一項(xiàng)瑞普佳?(阿加糖酶α)治療法布雷病的臨床試驗(yàn)研究,為符合條件的患者提供藥品援助,減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),該臨床試驗(yàn)已獲得國家藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn),并已經(jīng)通過了相關(guān)醫(yī)院的倫理委員會的審查和批準(zhǔn),正在全國多家醫(yī)院開展,現(xiàn)面向全社會進(jìn)行患者招募,如需報(bào)名,請?zhí)砑游哪┑目头稍儭?
適應(yīng)癥:
法布雷病
試驗(yàn)藥物:
瑞普佳?(阿加糖酶α)
試驗(yàn)分期:
III期
招募截止時(shí)間:
2023年6月30號
簡要入排方案:
1. 受試者年齡為 7 至 65 歲(包含 7 歲和 65 歲);
2. 根據(jù)醫(yī)療記錄確診為法布雷?。?/span>
a. 對于男性受試者,通過α-半乳糖苷酶A(GLA)活性缺失和 GLA 基因突變確診法布雷病
b. 對于女性受試者,通過 GLA 基因突變確診法布雷病
3. 既往未接受過任何針對法布雷病的特異性治療(已批準(zhǔn)或研究性),例如酶替代治療、分子伴侶治療或底物降解治療;
4. 受試者預(yù)期壽命>5 年;
5. 尿蛋白/肌酐比 ≤500 mg/g;
6. 既往未接受過氯喹、胺碘酮、莫諾苯宗、慶大霉素的任一種藥物治療,局部給藥除外;
7. 排除已接受或計(jì)劃接受腎移植,或目前正在接受腎透析,或具有任何終末期腎臟病體征或癥狀的受試者
開展機(jī)構(gòu):
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院
四川大學(xué)附屬華西醫(yī)院
山東省立醫(yī)院
中南大學(xué)附屬湘雅醫(yī)院
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院
北京協(xié)和醫(yī)院
研究獲益:
· 可以接受法布雷病的新型潛在治療
· 為酶替代療法研究做出重要貢獻(xiàn)
· 更了解您的疾病狀況并接受研究醫(yī)生的定期檢測
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